2020年1月11日，新年伊始，我们东人医血液科有幸邀请了浙江省人民医院血液病科蓝建平主任向我们分享了难治/复发性急性髓系白血病移植现状。
难治复发性急性髓系白血病(AML)预后极差，异基因造血干细胞移植(allo．HSCT)是目前拯救性治疗难治复发性AML的唯一有效手段。蓝建平主任用图1和图2向我们分析了难治/复发性AML总生存率随时间的变化，可见各年龄阶段，患者总生存期都较短。
图1
图2
根据复发难治性急性髓系白血病中国诊疗指南（2017年版）
复发、难治性AML诊断标准为：
复发性AML： 完全缓解后外周血再次出现白血病细胞或骨髓中原始细胞＞0.050（除外巩固化疗后骨髓再生等其他原因）或髓外出 现白血病细胞浸润。
难治性AML：2个疗程无效的初治病例；CR后经过巩固强化治疗，12个月内复发者；12个月后复发但经过常规化疗无效者；2次或多次复发者；髓外白血病持续存在者。
难治性白血病的治疗原则：
1.使用无交叉耐药的新药组成联合化疗方案。
2.中、大剂量Ara-C组成的联合方案。
3.造血干细胞移植（HSCT）
4.使用耐药逆转剂。
5.新的靶向治疗药 物、生物治疗等。
常见的复发难治化疗方案：分为强烈化疗方案和非强烈化疗方案。这些方案在很多临床试验中的缓解率达30%~45%，中位生存期8~9个月。蓝建平主任在此指出，这些化疗方案达到的生存期均不太理想。
蓝建平主任分享了以FLAG/CLAG为基础的大剂量化疗序贯清髓预处理HSCT治疗难治复发性AML临床观察研究。研究选取了20例原发耐药或复发再诱导失败的 难治复发性AML患者。
预处理方案为：预处理：FLAG/CLAG+蒽环类+BuCy＋Me-CCNU；GVHD预防：ATG＋CSA＋MMF＋MTX，MSC
供者情况：半相合：18例;全合：2例；干细胞：CD34+5.73（1.36-10.92）*106/Kg，MNC7.14（3.95-13.76）*108/Kg
18例患者成功完成了移植，2例患者因预处理期间败血症未完成移植。
随访表明有18例成功移植患者中有12例现仍存活，其中11例达完全缓解，有1例二次移植后再复发。
最后，蓝建平主任总结：挽救性造血干细胞移植（HSCT）仍是难治复发性白血病可行、有效的治疗手段。移植前需避免过多化疗，以减少治疗相关毒性和并发症，而感染和复发是主要至死因素。新型治疗策略如：大剂量化疗序贯预处理、新型预处理药物使用，能有效提高难治/复发性白血病疗效，移植后管理如：原发病的监测、预防、抢先与复发处理、并发症处理（GVHD、感染），是至关重要的。在此感谢 蓝建平主任关于 难治/复发性急性髓系白血病移植的经验分享，行医路上我们需不断学习和交流，愿患者们早日得到临床缓解！
获取更多信息，请关注：微信公众号：东阳市人民医院医疗体系血液在线
地址：浙江省东阳市人民医院血液科
返回搜狐，查看更多
责任编辑：