2020年1月8日，教育部科学技术委员会公布了2019年度“中国高等学校十大科技进展”获奖项目名单，中山大学肿瘤防治中心马骏教授团队主导完成的“鼻咽癌‘吉西他滨+顺铂’新方案前沿技术研究”荣膺该奖项，成为继2018年度中山大学校长罗俊教授团队以及中山大学孙逸仙纪念医院院长宋尔卫教授团队之后，再次斩获此重磅奖项的“中大新成果”。
2020年1月13日，由中国医学科学院主办的首届中国医学重大进展发布会在中国医学科学院礼堂举行。中国工程院副院长、中国医学科学院院长、中国医学科学院学术咨询执行委员会主席王辰院士现场解读并发布了《2019年度中国医学重大进展》。其中中肿马骏教授团队主导完成的“鼻咽癌‘吉西他滨+顺铂’新方案前沿技术研究”入选2019年度中国医学重大进展。
给马骏教授团队点赞！
鼻咽癌高发于中国，每年新发病例数占到全球的48%，且发病人群以中青年为主，治疗效果较差，严重危害我国人民的生命健康。因此，研究出能提高疗效的新治疗方案和新技术成为了当前的一项重要临床课题。马骏教授团队先后通过3项共1500例中晚期鼻咽癌病例的前瞻性、随机、对照临床试验发现：同期化疗能够提高生存率；同期化疗后，再行“5-氟尿嘧啶+顺铂”辅助化疗不能提高疗效，反而徒增了严重毒副反应发生率；同期化疗前使用“多西他赛-顺铂-氟尿嘧啶（TPF）”三药方案的诱导化疗可进一步提高总生存率。
然而，临床发现TPF三药诱导化疗方案疗效虽好，但毒性相对较大，严重毒副反应发生率达42%，许多患者无法耐受治疗，不利于该方案在基层医院推广。因此，亟需寻找一种高效低毒的诱导化疗新方案，使更广大的患者人群得到获益。
为了解决这个问题，马骏教授从4个方面入手，建立了“吉西他滨+顺铂”两药联合化疗在放疗前使用的新策略。
选最佳的受益人群：通常国际上有关鼻咽癌放疗联合化疗的临床研究纳入的人群为III-IV期患者，我们对既往经治的1万例鼻咽癌患者大数据进行数据挖掘和预后分析后发现，III-IV期患者中T3-4N0/T3N1亚组患者预后好，并不是诱导化疗的获益人群。因此，马骏团队选择更高危的T4N1/TxN2-3亚组患者接受诱导化疗，使鼻咽癌实现个体化治疗。
采用最佳的化疗方案：选用“吉西他滨+顺铂”两药联合，兼顾细胞毒性及免疫调节，该方案同时利用顺铂强效杀灭肿瘤细胞和吉西他滨调节免疫微环境的特点，不仅高效、低毒，且相较于既往的TPF三药诱导化疗方案在临床实践中更加方便、经济，便于推广，也能造福更多的患者。
选择最佳的化疗时机：诱导化疗在放疗前进行，能尽早消灭潜在的转移病灶，降低远处转移率，提高生存率；化疗后肿瘤缩小后，能改善放疗的敏感性，保护正常组织，提高生活质量，因此是最佳的化疗时机。
设计科学的研究方法：采用多中心、随机分组、平行对照的试验设计，可以最大程度的避免偏倚，研究结果科学可靠，重复性及推广性好，在国际上具有较好的认可度。通过联合全国12家医院开展了一项多中心、前瞻性临床试验发现： “吉西他滨+顺铂”诱导化疗新方案可将复发风险降低49％，3年无瘤生存率提高8.8％（76.5%提高到85.3%），且未增加毒性。由此建立了鼻咽癌高效低毒的用药新体系，形成了国际领先的前沿技术新标准。
该成果以原创性论著发表于医学类排名第一的《新英格兰医学杂志》（NEJM），一经发布即被国际临床决策支持系统“Up To Date”采纳，成为鼻咽癌高效低毒治疗的新方案，改变了以往的治疗模式，在全世界推广应用。NEJM官方授权刊物《NEJM医学前沿》评述其为“NEJM首篇刊登的第一和通讯作者均来自中国大陆的肿瘤领域的临床试验文章”。基于此研究，马骏教授受邀于2019年美国临床肿瘤协会（ASCO）年会对该研究作大会发言，并获得中国唯一的“The Best of ASCO”殊荣，还分别获得2019年唯一的“中国临床肿瘤学会年度成就奖”及中国医药促进会唯一的“最具价值药物临床试验方案设计奖”。该研究得到美国耶鲁大学肿瘤中心 Barbara Burtness 教授、美国斯坦福大学 Dimitrios Colevas 教授、美国俄亥俄州立大学癌症中心 Marcelo Bonomi 教授等众多国际同行的认可和正面评价。路透社、新华社、China Daily等二十余家国内外主流媒体予以广泛报道，研究还被Best of ASCO program、 Oncology Education及The Oncology Information Group等国际继续教育项目采用，向全世界医生推荐。近20年（1998~2018）来，美国临床指南（NCCN）在鼻咽癌治疗方面仅有5项修订，其中3项基于马骏团队的研究。为此，马骏受邀为医学类排名第二的《Lancet（柳叶刀杂志）》撰写了其创刊（1823年）以来首次由中国内地学者完成的疾病综述，标志中国鼻咽癌研究已达到世界领先地位。
马骏教授在2019ASCO年会上报告此项研究成果